2017-12-12 美国 来源：生物探索 领域：生物
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据生物探索网12月12日消息，美国Spark Therapeutics公司和辉瑞公司研究人员开发出“SPK-9001”疗法治疗血友病（缺乏凝血因子IX）。在最新的临床1/2期试验中，10名患者在接受携带有表达IX因子基因的病毒治疗18个月后，肝脏组织平均生成凝血因子的水平达到正常人的34%。其中，9名患者没有再出现出血症状，8名患者不再需要定期注射IX因子。这意味着，SPK-9001基因疗法有望解决他们对于定期注射凝血因子的依赖性。
