2018-02-05 美国 来源：生物谷 领域：生物
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据生物谷2月5日消息，美国德克萨斯大学和德国哥廷根格丁根大学研究人员利用CRISPR/Cas9成功治疗了杜氏肌营养不良症（DMD）。在实验中，研究人员首先采集了DMD患者血样，创建了诱导多能干细胞（iPS），然后利用CRISPR/Cas9对iPS细胞进行了特定修复与重编程，使其能够产生关键的肌营养不良蛋白，并维持分化后形成的心肌细胞的健康和功能。值得一提的是，在该实验中研究人员使用了“myoediting”技术，能够有效对整个基因簇进行编辑和修复，克服了DMD细胞存在大量基因突变难以修复的难题。相关研究成果发表于《科学》杂志。
