据NIH网8月20日消息，美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）科学家开发出通过补偿视紫红质基因突变以治疗色素性视网膜炎的基因疗法--shRNA干扰技术，在犬模型中有效治愈了因色素性视网膜炎导致的视力丧失。视紫红质基因突变产生的毒性视紫红质可通过损伤视网膜中的光感受器导致视力丧失。研究人员开发的shRNA干扰技术可将遗传物质（如shRNA）引入细胞内，以补偿异常基因或制造有益蛋白质，从而降低变异细胞产生毒性视紫红质的能力。该疗法未来或可用于减缓或预防色素性视网膜炎患者的视力丧失。

消息来源：https://www.nih.gov/news-events/news-releases/researchers-find-potential-new-gene-therapy-blinding-disease