据生物探索网9月7日消息，由CRISPR“先驱”Emmanuelle Charpentier创办的CRISPR Therapeutics公司与Vertex公司联合宣布，将在德国启动β-地中海贫血体外基因编辑疗法“CTX001”的临床试验。不同于靶向导致疾病的缺陷基因的疗法，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。

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