2018-09-13 全球 来源:Nature自然科研网 领域:生物
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据Nature自然科研网9月13日消息,美国麻省总医院和瑞典阿斯利康科学家针对CRISPR–Cas9技术的全基因组脱靶效应开发了高效检测系统“体内脱靶验证(VIVO)系统”,并在小鼠体内完成活体测试。测试结果显示,VIVO系统可高灵敏度检测CRISPR–Cas9在生物体造成的数十种脱靶突变(包括发生率仅为0.13%的突变),且gRNA特异性越高,脱靶效应越低。该系统为定义基因组编辑在实际应用中的脱靶效应设立了重要标准,并证实正确设计gRNA的重要性,研究成果有望促进基因组编辑从研究到临床的转化。相关研究发表于《自然》期刊。