2018-09-15 美国 来源:药明康德网 领域:生物
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据药明康德网9月15日消息,美国吉利德公司向精密生物科学公司的ARCUS基因编辑技术平台投入4.45亿美元,用于共同研发在体内清除乙肝病毒(HBV)的基因疗法。ARCUS技术是基于人工合成的ARC核酸酶,通过准确识别12-40个碱基对造成特定位点DNA断裂进行基因编辑,而不产生随机脱靶效应。目前HBV的治疗方法可抑制病毒复制,但无法完全清除病毒,停药后人体内的共价闭合环状DNA(cccDNA)能让HBV重新复制。吉利德公司在早期体外实验中已证明 ARC核酸酶对cccDNA和整合到人体肝细胞中的HBV DNA均产生显著活性。该项战略合作有助于促进治疗乙肝的基因疗法研发和临床实验。