2018-10-12 美国 来源：药明康德 领域：生物
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据药明康德网10月12日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准美国境内首个应用CRISPR技术的基因疗法（CTX001）临床试验, 并接受了为该疗法递交的研究性新药申请（IND），将用于治疗镰状细胞贫血症（SCD）。CTX001是美国CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals两公司于2017年合作研发的应用CRISPR/Cas9技术进行自体基因编辑的造血干细胞疗法，可弥补SCD和β地中海贫血症患者制造血红蛋白的功能缺陷。两家公司计划于2018年末开展CTX001的1/2期临床试验，并可能将试验范围扩大至英国和加拿大。
