据易科学网2月20日消息，最新上线的国际顶级医学期刊 《自然·医学》同期发表三篇论文，聚焦CRISPR/Cas9基因编辑在遗传病领域的应用。西班牙奥维耶多大学、美国索尔克生物研究所和美国杜克大学的三项研究使用CRISPR基因编辑技术，在早衰症和杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗中取得重大突破。其中两篇使用AAV9递送的CRISPR/Cas9基因编辑系统提高了早衰症小鼠约25%的寿命时间。第三篇证实了AAV8递送的CRISPR/Cas9基因编辑系统可修复杜氏肌营养不良症小鼠，单次注射能稳定长达1年的时间，且期间无毒性作用。上述研究确定了永久性基因校正作为DMD和潜在其他疾病的治疗方法的可行性，表明CRISPR基因治疗正在加速走向临床应用。

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