美国科学家利用CRISPR在小鼠子宫内矫正胚胎致命基因突变

2019-04-23  美国 来源:生物探索网 领域:生物

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据生物探索网4月23日消息,美国宾夕法尼亚大学的科学家将CRISPR基因编辑系统注射到怀孕小鼠的羊水中,灭活了导致表面活性蛋白C(SFTPC)缺失的突变,使小鼠出生后的存活率超过22%。由于携带这种疾病的小鼠出生不久即死亡,所以分娩前的胚胎基因编辑成为治疗该疾病的有效手段。研究人员表示,妊娠中晚期对胎儿的基因编辑不会导致小鼠卵巢和精子的基因改变,因此这种编辑方法不会遗传给后代。但羊水中的基因编辑系统会对母亲存在潜在风险。相关研究成果发表于《科学·转化医学》期刊。

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