据DeepTech深科技5月26日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma上市。SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起，根据发病程度可分为4种类型。该基因疗法可根本性地解决1型SMA遗传病，但其费用达210万美元，成为目前世界上最昂贵的药物。

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