2019-06-04 美国 来源:基因治疗领域网 领域:生物
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据基因治疗领域6月4日消息,美国蓝鸟生物(bluebird bio)公司的基因治疗药物Zynteglo已获欧盟批准上市,用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。Zynteglo属于慢病毒体外基因疗法,通过慢病毒载体,把正常的β-珠蛋白基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内,旨在取代终身输血和终生药物,适用于12岁及以上的患者。
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