据Vertex 11月19日消息，美国CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals公司宣布CRISPR基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极的中期数据。CTX001使用CRISPR基因编辑技术，增加从患者体内获取的造血干细胞表达胎儿血红蛋白（HbF）的能力，再将改造后的造血干细胞注回患者体内。HbF能弥补患者成人血红蛋白的功能缺陷，从而缓解其症状。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。

消息来源：https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-positive-safety-and

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