据NSF官网9月3日消息，美国国家医学院、国家科学院和英国皇家学会通过共同组建的国际人类生殖细胞基因组编辑临床使用委员会，发布一份《遗传性人类基因组编辑》报告。报告提出，若一个国家决定允许开展可遗传的人类基因组编辑（HHGE），则最初的HHGE使用应仅限于预防严重的单基因疾病，如囊性纤维化和地中海贫血症等。该委员会定义了一个从严格的临床前研究到临床应用的转化途径，包括严格评估临床前研究以高可信度证明胚胎已按预期正确编辑，建立专门的监管机构来审批和跟踪临床实验，对已出生儿童成年后的长期随访等。该报为国家和国际社会科学治理与监督HHGE的提供了基本要素方面的指导。报告也将为世界卫生组织（WHO）人类基因组编辑专家咨询委员会提供参考，后者正在为遗传性和非遗传性人类基因组编辑研究和临床应用开发适当的治理机制，并将于今年底发布指导意见。

消息来源：https://www.nationalacademies.org/news/2020/09/heritable-genome-editing-not-yet-ready-to-be-tried-safely-and-effectively-in-humans-initial-clinical-uses-if-permitted-should-be-limited-to-serious-single-gene-diseases