美国将开展首个人体内基因编辑试验

2015-12-05  美国 来源:科技日报 领域:生物

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据《科技日报》12月5日报道,美国桑加莫生物科技公司的科学家将首次尝试在人体内对细胞基因进行改造,利用基因编辑技术CRISPR治疗血友病B患者。血友病B是由指导肝脏产生凝血因子IX的基因发生突变引起的,患者会因凝血功能紊乱而自发性内出血。这项研究一旦成功,相关技术将有望用于治疗其他与蛋白质缺乏相关的疾病。

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