美国NIH资助基因疗法和新型光敏蛋白结合来恢复小鼠视力的疗法

2020-10-23  美国 来源:其他 领域:生物

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据NIH官网10月22日消息,美国立卫生研究院(NIH)的国家眼科研究所向纳米显微镜(Nanoscope,LLC)公司提供了一笔小型企业创新研究补助金,用于开发MCO1光敏蛋白疗法。视网膜退行性疾病导致视网膜中感光器的功能受损,位于其下游的双极细胞继而承担其部分工作。通过基因疗法将该公司新开发的MCO1光敏蛋白基因添加到受损感光器的双极细胞中,可恢复视网膜的光敏性,从而恢复失明小鼠的视力。该疗法只需一次性注入眼睛,无需任何硬件,可治疗更广范的视网膜退行性疾病并克服其他视网膜再生方法受到的挑战。目前,研究人员未在受治疗小鼠的血液和组织中发现任何由该疗法引起的炎症及安全问题,且无脱靶现象发生。该公司计划于今年底在美国进行人体测试。相关研究成果发表于《自然基因治疗》期刊。

消息来源:https://www.nih.gov/news-events/news-releases/scientists-use-gene-therapy-novel-light-sensing-protein-restore-vision-mice