据生物世界公众号5月4日消息，德国Max-Delbrück分子医学中心的研究人员利用单碱基编辑（Base Editing）技术，使肌肉干细胞发育成肌肉纤维。单碱基编辑不同于CRISPR-Cas9，仅将靶标DNA中某个特定的碱基替换为其他碱基。研究人员使用基于CRISPR的单碱基编辑技术替换肌萎缩症患者肌肉干细胞中突变位点的碱基对，并将其回输到试验小鼠体内，编辑后的肌肉干细胞大多成功发育为肌肉纤维，且未出现脱靶效应。该疗法首次证明用健康肌肉细胞代替患病肌肉细胞的可行性，是治疗肌肉萎缩症的一个里程碑。相关研究成果发表于《JCI Insight》期刊。

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