韩国研究团队开发出全新的基因编辑平台,开启线粒体基因编辑新时代

2022-04-28  韩国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物

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据学术经纬公众号4月26日消息,韩国基础科学研究所基因编辑中心的研究团队开发出一款全新的基因编辑平台TALED。该平台由3个功能各异的主要部分组成,一是转录激活因子样效应物TALE,可靶向特异DNA序列并与特定的线粒体DNA序列结合;二是帮助实现A-G碱基转换的腺嘌呤脱氢酶TadA8e;三是胞嘧啶脱氢酶DddAtox,可帮助TadA8e在人类细胞的线粒体中高效催化A-G碱基的转换,编辑频率可达49%。该新型碱基编辑器极大拓展了线粒体DNA编辑的范围,有助于构建疾病模型、开发新疗法,进一步提升其编辑效率与特异性,可为修正胚胎、新生儿与成年患者体内致病的线粒体突变带来新希望。相关研究成果发表于《细胞》期刊。

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