2022-07-20 美国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物
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据网易新闻7月18日消息,美国生物技术公司Verve Therapeutics在新西兰进行了一项基因编辑临床试验。研究人员使用单碱基编辑技术替换了一名家族性高胆固醇血症患者肝脏细胞的PCSK9基因单个碱基,再采用和mRNA疫苗类似的原理,将基因指令装载到纳米颗粒中,导入到人体内。PCSK9基因可帮助调节可能引发动脉硬化,堵塞血管,引发心血管疾病的低密度脂蛋白胆固醇水平。该技术有望永久降低患者的低密度脂蛋白水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。据悉,试验结果在2023年公布,该公司还计划为40名家族性高胆固醇血症患者提供基因编辑治疗。