据生物世界公众号7月29日消息，美国博德研究所碱基编辑技术开创者刘如谦团队开发出一套紧凑型腺嘌呤碱基编辑器，能够使用单腺相关病毒（AAV）载体递送并在肝脏、心脏、肌肉等组织中实现高效碱基编辑，可在肝脏、心脏和肌肉组织中实现高达66%、33%、22%的碱基编辑效率，优于双AAV载体。当与双AAV载体同剂量时，单AAV载体递送的编辑效率在心脏中增加2.1倍，在肌肉中增加2.5倍。该编辑器提高了碱基编辑的治疗潜力，确立了单AAV碱基编辑器系统的优势，并提供了一套具有广泛靶向能力的单AAV腺嘌呤碱基编辑器，以支持高效的体内碱基编辑。相关研究成果发表于Nature Biomedical Engineering期刊。

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