据生物世界公众号10月29日消息，英国伦敦大学学院的研究团队利用CRISPR-Cas系统成功在患者来源细胞系和小鼠模型中纠正CTLA-4功能不全导致的免疫缺陷。CTLA-4有助于控制免疫系统的活性，目前CTLA-4功能不全的标准治疗方法是骨髓移植，但具有较高风险。该团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术定位并“剪切”有缺陷的CTLA-4基因，再使用腺相关病毒载体（AAV6）递送修正过的CTLA-4的cDNA序列，通过同源重组修复的细胞DNA修复机制将其“粘贴”到特定位置。该治疗技术通过直接纠正患者的T细胞，从而改善CTLA-4功能不全的许多临床症状，比骨髓移植的毒性小且更简单。这种纠正基因突变的方法也可以适用于其他遗传疾病，为天生患有免疫遗传病的人带来新希望。相关研究成果发表于Science Translational Medicine期刊。

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