据生物谷网11月7日消息，英国伦敦大学研究团队基于基因编辑技术修复了免疫系统关键细胞的错误和故障。该团队利用CRISPR/Cas系统“剪切”和“粘贴”的基因编辑技术，靶向作用CTLA-4功能不足的患者机体细胞中发生错误的基因，并修复这些错误，使得细胞中CTLA-4的恢复健康T细胞中的水平。此外，该研究还通过注射基因编辑修正过的T细胞改善了CTLA-4功能不足的小鼠机体的疾病症状。该T细胞基因疗法治疗CTLA-4功能不足具备可行性，且比骨髓移植毒性小、时间短，是能纠正遗传突变的新方法，或可适用于其它多种疾病，并且可纠正处于功能失调或过度激活的基因，帮助理解基因表达和基因的调节机制。相关研究成果发表于Science Translational Medicine期刊。

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