2022-11-15 美国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物
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据生物探索公众号11月13日消息,全球唯一一名参与CRISPR基因编辑疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)志愿者在治疗过程中死亡。该患者所患的DMD具有罕见的基因突变,研究团队为Terry的基因突变开发和测试了一种独特的DMD治疗方法“CRD-TMH-001”。这是CRISPR疗法的首次人体试验,也是个性化CRISPR治疗的第一次试验,旨在改变身体对现有遗传密码的反应方式,而非改变基因本身。截止目前,该患者的死亡原因尚未公布。根据临床试验的要求,研究人员已向FDA提供了该事件的报告,美国多个研究小组正在审查其死亡的可能原因。