据科技日报11月25日消息，美国麻省理工学院的研究人员开发出一种新CRISPR-Cas9工具“PASTE”，可更安全、高效地剪除有缺陷的基因并替换上新基因，且不会引起任何双链DNA断裂。研究人员使用PASTE以5%-60%的成功率将基因插入多种类型的人类细胞，包括肝细胞、T细胞和淋巴母细胞，并使用13种不同的有效载荷基因测试了递送系统。在这些细胞中，研究人员能。此外，该工具成功将新基因整合到约2.5%的小鼠“人源化”肝脏中。该技术有望治疗由具有大量突变的缺陷基因引起的疾病，如囊性纤维化，还可用于治疗由缺陷基因引起的血液疾病，如血友病和亨廷顿氏病。

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