据生辉公众号1月12日消息，美国俄勒冈州立大学和俄勒冈健康与科学大学的科研人员开发出新脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，首次实现向神经视网膜靶向递送mRNA，为遗传性性视网膜疾病（IRD）患者提供新基因疗法。该团队筛选出能够在体内结合到神经视网膜的肽序列，并利用其对LNP递送载体进行修饰，使得该递送系统成功定位并将治疗性mRNA递送至小鼠的光感受器（PR）、视网膜色素上皮细胞（RPE）和 Müller 神经胶质细胞。该新LNP-mRNA递送技术可在非人类灵长类动物中精准靶向光感受器，未来将为IRD开发LNP 基因编辑疗法平台和工具。相关研究成果发表于Science Advances期刊。

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