据生物谷3月20日消息，武汉科技大学科研团队开发出新型通用的CRISPR系统PESpRY，可纠正多种类型的基因突变。该团队结合先导编辑与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY构建出PESpRY系统，并编程靶向突变PDE6β基因，有效纠正了突变并恢复患有视网膜色素变性的小鼠视网膜中的PDE6β酶活性，恢复了功能性PDE6B蛋白的产生，从而防止杆状细胞和锥状细胞的死亡，恢复其对光的正常电反应。该研究为该新型基因编辑技术在体内基因治疗的潜力提供了实质性证据，特别是用于治疗视网膜色素变性等遗传性视网膜疾病。相关研究成果发表于Journal of Experimental Medicine期刊。

消息来源：https://news.bioon.com/article/c47de6338682.html