据学术经纬公众号4月1日消息，碱基编辑技术开创者刘如谦团队使用双AAV载体递送的腺嘌呤碱基编辑器（ABE），一次性治疗，将脊髓型肌萎缩症（SMA）小鼠模型的运动能力恢复到接近正常的水平，并显著延长了其寿命。相比现有治疗选择，碱基编辑策略更安全、更有效，且能实现一次性治疗，无需重复给药，有望带来终生治愈的效果。团队还将碱基编辑疗法与三种FDA批准的SMA疗法进行了比较，结果显示，碱基编辑对SMA小鼠运动能力的改善与这三种疗法相似或更好。相关研究成果发表于《科学》期刊。

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