据生物谷网4月13日消息，美国波士顿儿童医院、哈佛医学院、哈佛大学、布罗德研究所的研究人员利用碱基编辑技术有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症。该团队利用碱基编辑技术改变小鼠体内SMN2致病基因，恢复了体内SMN蛋白的自然产生和正常表达，并导致了再生和运动功能的改善，使小鼠寿命从平均17天增加到100天以上。相关研究成果发表于Science期刊。

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