美国研究人员利用天然细胞融合蛋白创造出新型基因治疗递送载体,可特异性靶向骨骼肌

2023-04-24  美国 来源:其他 作者:张芮晴 领域:生物

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据生物世界公众号4月21日消息,美国辛辛那提儿童医院医学中心的研究人员开发出用于骨骼肌细胞特异性递送的新型病毒载体。研究人员将骨骼肌特异性细胞融合蛋白Myomaker和Mymerger构建到用于基因治疗的包膜病毒载体上,并确定这两种细胞融合原可在功能上替代融合蛋白驱动细胞膜的融合,实现在骨骼肌上的特异性转导。局部和全身注射这种重组包膜病毒,可以将优化后的微型抗肌萎缩蛋白基因特异性递送到骨骼肌中,并显著减轻杜氏肌肉营养不良小鼠的病理情况。相关研究成果发表于《细胞》期刊。

消息来源:https://mp.weixin.qq.com/s/dfRET18-si01DH2P1KR4bA