据生物世界公众号5月20日消息，Moderna公司在2023美国基因+细胞治疗学会年会上首次报告了其开发的mRNA-3927疗法的1/2期临床试验数据，该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA，分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB，从而合成丙酰辅酶A羧化酶（PCC），用于治疗丙酸血症（PA）。这项1/2期临床试验的显示出早期疗效的迹象，表明mRNA技术可以通过替代细胞内蛋白质来治疗丙酸血症。

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