2023-06-14 美国 来源：其他 作者：戴吉 领域：生物
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据生物谷网6月12日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）首次受理CRISPR基因编辑疗法上市申请，接受CRISPR基因编辑疗法exa-cel治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血的生物制品许可申请，同时授予其治疗SCD的优先审评资格。该疗法是由CRISPR公司和Vertex公司合作开发的基于CRISPR-Cas9基因编辑的自体细胞疗法，能够帮助患者有效摆脱输血和血管阻塞危机，其上市申请已于1月26日提交欧洲药品管理局，或于今年在欧洲获得批准。
