据生物通公众号7月28日消息，美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员将靶向平台与mRNA治疗和基于RNA的基因组编辑工具的进展相结合，开发出一种概念验证模型，用于提供基因编辑工具治疗血液疾病，允许直接在体内修改患病血细胞。如果转化为临床，该方法可以扩大血液疾病基因疗法的使用范围并降低成本，目前许多血液疾病需要患者接受化疗和干细胞移植。相关研究成果发表于《科学》期刊。

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