美国科研团队开发出双向导RNA切割工具,或成治愈艾滋病的有效手段

2023-09-21  美国 来源:其他 作者:戴吉 领域:生物

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据Nature网9月6日消息,美国Excision公司开发出用于治疗1型人类免疫缺陷病毒(HIV-1)的新型疗法EBT-101,或成为治愈艾滋病的有效手段。该团队将针对于猴免疫缺陷病毒(SIV)感染的特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001包装到腺相关病毒(AAV9)载体中,其中包含双向导RNA,可同时靶向SIV或HIV基因组内三个不同位点的,从而切除大部分艾滋病毒基因组。实验表明该疗法在所有剂量水平下均表现出良好的耐受性,且无脱靶效应及异常病理学特征,相关临床试验将于2025年结束。该疗法可能针对艾滋病毒实现“功能性治愈”,并最大限度地减少潜在的病毒逃逸,已于7月获得美国食品药品监督管理局快速通道认定。相关研究成果发表于Nature Gene Therapy期刊。

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