2023-10-19 美国 来源：其他 作者：戴吉 领域：生物
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据生物谷网10月12日消息，美国生命科学公司Wave提交了有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法WVE-006的临床试验申请，如获批准，该公司计划在2023年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。该疗法利用RNA编辑技术修复功能性野生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的产生和循环，降低突变型Z-AAT蛋白的水平，可治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肺部或肝脏疾病。该疗法是是可逆的，不会永久改变遗传密码，具有更安全的特点，且已被证明不会产生任何意外的旁观者编辑，也不会产生意外蛋白质等异构体。
