2024-01-10 美国 来源:其他 作者:戴吉 领域:生物
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据BROAD官网1月8日消息,美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的科研人员设计出一种能将先导编辑器递送至体内组织的病毒样颗粒PE-eVLP,编辑效率提高了65-170倍。该递送颗粒可有效包装主要编辑器,不受严格的货物尺寸限制,并能够最大限度减少基因组暴露于编辑剂的时间从而降低脱靶编辑概率,与初代构建体相比,将小鼠细胞编辑效率提高79倍,将人类细胞编辑效率提高了170倍。经实验,该系统纠正了遗传失明小鼠高达20%的视网膜细胞的突变,恢复了其部分视力,且未检测到脱靶编辑。该研究有望通过精确纠正致病突变基因来进行疾病治疗。相关研究成果发表于Nature Biotechnology期刊。