据生辉公众号1月12日消息，英国伦敦大学学院、伦敦国王学院和Moderna公司的研究人员合作，开发出一款mRNA疗法，通过脂质纳米颗粒递送人精氨酸琥珀酸裂解酶的mRNA（hASL-mRNA），在小鼠模型中有效治疗罕见肝脏遗传疾病——精氨酸琥珀酸尿症，纠正了谷胱甘肽代谢缺陷并恢复尿素生成，展示了mRNA技术在人类疾病治疗中的潜在应用价值。研究团队的目标是在未来几年内进行人体临床试验，目前Moderna公司已在进行丙酸血症和甲基丙二酸血症等遗传代谢疾病的mRNA疗法临床试验。

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