据澎湃网4月29日消息，美国FDA批准了一种反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson上市，用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。该药物由渤健和lonis共同开发，通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链（NfL）。瑞典于默奥大学使用该基因疗法大大减缓了一位渐冻症患者的疾病进展，使其在4年来可以爬楼、从椅子上站起来、吃饭和说话。

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