据科学网6月18日消息，美国生物技术公司福泰制药和瑞士药企CRSP.US共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据。数据显示，参与试验的患者在身体、情感、社交/家庭和功能健康以及整体健康状况方面的持续改善，这些改善具有临床意义。此外，患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的编辑水平随着时间的推移保持稳定，表明长期造血干细胞编辑成功。

消息来源：https://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/6/524664.shtm