据学术经纬公众号7月29日消息，美国哈佛大学刘如谦教授与杰克逊实验室Cathleen Lutz教授团队借助先导编辑技术，通过单次脑内注射，成功在小鼠模型中实现了儿童交替性偏瘫（AHC）致病基因突变的原位修正，为这类罕见神经系统疾病的治疗开辟了新路径。注射在小鼠出生后不久进行，以确保基因编辑工具能在生命早期就作用于大量神经元。

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