据FDA官网9月3日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）推出罕见病证据原则（RDEP），旨在提高对罕见病疗法的审查速度和可预测性。这些疗法患者群体极小，且存在重大未满足的医疗需求。RDEP批准的有效性证据类型包括强有力的机制或生物标志物证据；来自相关非临床模型的证据；临床药效学数据；病例报告、扩展访问数据或自然历史研究。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-advances-rare-disease-drug-development-new-evidence-principles