据UK官网11月2日消息，英国药品和保健品监管局（MHRA）宣布改革罕见病疗法规则，以加快创新疗法从发现到交付的速度，同时保持安全性。改革将解决罕见病数据、疗法少以及证据生成困难等问题，推动基因疗法等创新疗法的发展，并探索早期单一审批等新思路。这一举措得到了罕见病联盟的支持，有望使英国成为罕见病治疗的全球领导者。

https://www.gov.uk/government/news/major-change-for-rare-disease-treatments-on-way-signals-mhra