据BROAD官网11月19日消息，美国博德研究所开发出一种新基因组编辑技术PERT，可针对约30%罕见病的共同原因进行修复编辑，成功在多种罕见病模型中恢复蛋白质生成并缓解症状，且无不良影响。该技术有望简化基因治疗流程，降低成本，为罕见病治疗提供新思路。相关研究成果发表于《自然》期刊。

https://www.broadinstitute.org/news/single-prime-editing-system-could-potentially-treat-multiple-genetic-diseases