2016-10-31 美国 来源：生物探索网 领域：生物
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据生物探索网10月31日消息，美国卡内基·梅隆大学和耶鲁大学研究人员开发出一种新型基因编辑系统，成功治愈了活体小鼠的遗传性血液疾病。该系统基于当前最先进的肽核酸（PNA）分子，与美食品药品管理局（FDA）批准的一种纳米粒子组成一个新系统，将PNA连同捐赠DNA一起递送到活小鼠体内，以修复故障基因。该系统改进了CRISPR系统难以在活体动物内应用和易造成较严重的脱靶效应等，或将成为β-地中海贫血以及镰状细胞病等血液疾病的有效治疗方法。相关成果发表在《自然·通讯》期刊上。
