据生物通网11月9日消息，斯坦福大学研究人员利用CRISPR基因编辑技术，在人体干细胞中成功修复了镰状细胞病的致病基因。研究人员表示，该成果从理论上证明了基因疗法可广泛应用于镰状细胞病、地中海贫血等血源性遗传病，将成为基因疗法治疗血液疾病的标志性事件。值得关注的是，就在10月份，加州大学伯克利分校、犹他大学医学院研究人员刚刚使用CRISPR/Cas9技术修复了镰状细胞病小鼠模型造血干细胞的基因突变。短短一个月的时间内，用于血液疾病治疗的基因疗法就完成了小鼠干细胞到人体干细胞实验的跨越，或代表着以基因编辑技术为支撑的基因疗法已进入快速发展期，相关进展值得密切关注。

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