据生物谷网11月23日消息，四川大学华西生物治疗国家重点实验室研究人员合成了一种新型人工病毒载体进行CRISPR/Cas9体内输送，成功在小鼠乳腺癌模型中完成对靶基因的编辑。经验证，该人工病毒可以成功敲除MTH1（乳腺癌中的靶基因），导致癌细胞凋亡并显著抑制癌细胞增殖。在安全性方面，血细胞技术显示人工病毒对血细胞数量没有影响，正常组织中的基因突变率均低于0.4%。下一步，研究人员将进一步拓展该人工病毒载体的应用范围，研究使用该载体输送其他CRISPR/Cas9质粒DNA以及功能化的DNA结合蛋白。该成果改善了传统输送方案效率不高、安全性差等缺点，对提高基因治疗效果和安全性具有重要意义。相关研究成果发表于《美国化学学会·纳米》期刊。

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