据生物谷网12月26日消息，由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的脊髓性肌萎症（SMA）治疗药物Spinraza获美食品和药品管理局（FDA）批准，用于儿童和成人患者治疗，成为全球首个获批的SMA药物。百健公司计划于一周内将该药物推向市场。SMA是一种神经元性罕见病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽，被称为2岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。我国SMA患者人数约为3-5万人。

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