据中国生物技术信息网6月28日消息，日本自治医科大学研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治愈了小鼠的血友病。研究人员首先培育出了基因异常的血友病实验鼠，随后利用CRISPR/Cas9将能破坏异常基因的一种酶和正常基因导入产生凝血因子的肝脏部位，成功修复了异常基因，治愈了实验鼠的血友病。研究人员表示，未来或将在此基础上开发出针对人类血友病的基因疗法。相关研究成果发表于《科学·报告》期刊。

消息来源：http://www.biotech.org.cn/information/147453